第一百六十六章:新的使命
全球的赞誉如潮水般涌来,实验室沉浸在一片喜悦之中,但卡约德明白,这短暂的休憩只是下一场战役的前奏。这天,一封特殊的邮件打破了平静,邮件来自世界罕见病研究联盟,邀请他们参与一项攻克多种罕见病基因疗法的跨国合作项目,这些罕见病不仅发病机制复杂,而且患者群体分散、病情各异,治疗难度极高。
卡约德召集团队成员,神色凝重又带着几分跃跃欲试:“伙伴们,看看这份邀请,这是一场硬仗,但也是我们拓展基因疗法边界的绝佳机会。我们已经在囊性纤维化治疗上积累了经验,是时候将希望的火种播撒到更多黑暗角落了。”
阿玛拉有些犹豫,轻声说道:“可这些罕见病,我们大多连发病根源都没摸透,从头开始研究,要耗费多少精力啊?而且每个国家医疗资源不同,患者配合度、样本采集难度都会是问题。”
艾丽却目光坚定,握紧拳头:“正因为难,才更需要我们。想想那些被罕见病折磨的患者,他们几乎看不到希望。我们有技术、有经验,哪怕困难重重,只要跨出这一步,就能给他们一线生机。”
奇莱姆布韦点头赞同:“艾丽说得对,而且跨国合作能整合全球智慧,说不定能碰撞出意想不到的火花,加速攻克难题。”
一番讨论后,团队达成一致,决定加入这个极具挑战的项目。很快,他们与各国科研团队组建了线上联合实验室,第一次视频会议就像一场“万国博览会”,不同肤色、口音的专家们齐聚屏幕,分享各自手头的资料与初步研究思路。
来自欧洲的基因学家汉斯展示了关于某种罕见神经退行性疾病的研究:“我们发现患者神经元内的一种关键蛋白异常折叠,但如何通过基因手段纠正,尝试了多种方法都不理想,希望大家能提供新思路。”
卡约德盯着屏幕上复杂的蛋白结构模型,沉思片刻后说:“或许可以借鉴我们在囊性纤维化中调控基因表达的策略,尝试引入特定的 microRNA 分子,干扰异常蛋白的合成路径,同时配合基因编辑技术定点修复突变位点,双管齐下。”
这个提议引发了热烈讨论,各国专家纷纷各抒己见,从分子生物学、临床医学到药物研发等多领域探讨可行性。会议结束后,分工明确,各自奔赴研究一线。
然而,现实的困难比预想的更凶猛。在样本采集阶段,非洲偏远地区的患者由于交通不便、医疗意识淡薄,样本收集进度缓慢;亚洲一些国家的伦理审批流程繁琐,实验启动受阻。实验室内,不同团队对同一问题的研究方法差异巨大,数据整合困难重重,时常出现“鸡同鸭讲”的情况。
面对样本困境,卡约德紧急联系当地非政府组织寻求帮助,派遣志愿者深入偏远村落普及知识、协助采集;对于伦理审批,他们邀请各国资深伦理专家线上培训,统一标准,加快流程。在技术融合上,定期举办跨团队交流研讨会,互相学习磨合。
几个月后,针对罕见神经退行性疾病的研究有了初步突破。通过联合运用基因编辑与 microRNA 调控技术,小鼠模型的神经元退化速度明显减缓,行为学测试表现好转。消息传来,整个联合团队欢呼雀跃。
阿玛拉激动地说:“这证明只要我们携手,没有跨不过的坎儿!虽然才迈出一小步,但给患者的希望是巨大的。”
卡约德望着屏幕上各国伙伴们的笑脸,充满干劲地说:“没错,这只是开始。接下来,还有更多罕见病等着我们驯服,大家加把劲,让基因疗法成为全球患者的希望之光!”
于是,他们再次埋头奋进,向着未知的罕见病领域奋勇冲锋,每一次突破都凝聚着全球智慧,只为那一个个被罕见病笼罩的家庭带去曙光。